自核心品種耐立克?獲批上市以來，亞盛醫(yī)藥-B(06855)就一直致力于推動其商業(yè)化，得益于耐立克?的銷售收入，2022年亞盛醫(yī)藥當(dāng)期營業(yè)收入同比大幅上漲了652%。

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與此同時(shí)，公司也在持續(xù)推進(jìn)耐立克?的新適應(yīng)癥擴(kuò)展研發(fā)，近日，耐立克?第二次獲CDE納入突破性治療品種，便凸顯了亞盛醫(yī)藥在這一發(fā)展方向上的階段性成果。

從二級市場角度來看，雖然近期港股生物醫(yī)藥板塊處在回調(diào)階段，但亞盛醫(yī)藥股價(jià)依舊保持相對穩(wěn)定，且公司目前股價(jià)較去年10月的最低點(diǎn)已上漲75.98%。

智通財(cái)經(jīng)APP了解到，5月31日，亞盛醫(yī)藥宣布，公司原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼(曾用名耐克替尼;商品名：耐立克?)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)公示，被納入“擬突破性治療品種”公示名單，治療既往經(jīng)過一線治療的琥珀酸脫氫酶(succinate dehydrogenase, SDH)缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者。

這是耐立克?第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者。

該適應(yīng)癥的上市申請于2022年7月獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評程序，將支持耐立克?獲得完全批準(zhǔn)。目前，耐立克?已獲得兩項(xiàng)CDE授予的優(yōu)先審評資格，呈現(xiàn)明顯的臨床價(jià)值與優(yōu)勢。

突破性治療品種通常被授予用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病、且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。對于被納入突破性治療品種的藥物，CDE將優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程;申請人經(jīng)評估符合相關(guān)條件的，也可以在申請產(chǎn)品上市許可時(shí)提出附條件批準(zhǔn)申請和優(yōu)先審評審批申請?？傊黄菩灾委熎贩N的審評政策將加快具有重大臨床價(jià)值、臨床急需的創(chuàng)新藥或者改良型新藥的開發(fā)與上市。

GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現(xiàn)，改善了這類GIST患者的預(yù)后。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領(lǐng)域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。

雖然近年來隨著KIT和PDGFRA突變基因的發(fā)現(xiàn)，以及伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼等的臨床應(yīng)用，胃腸間質(zhì)瘤患者預(yù)后已有很大改善。但數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)仍有5%-10%的GIST病人對上述藥物治療不敏感，這類GIST患者主要存在琥珀酸脫氫酶(SDH)亞基突變，大部分患者仍然會復(fù)發(fā)。

但目前尚無針對復(fù)發(fā)和晚期SDH缺陷型GIST患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，5年無事件生存率(EFS)僅為24%。

近兩年，國內(nèi)雖有GIST治療新藥獲批上市，如阿伐替尼、瑞派替尼，但針對的仍然是KIT和PDGFRA突變的病人，而晚期SDH缺陷型GIST仍無有效治療手段。

但如今亞盛醫(yī)藥的核心產(chǎn)品耐立克?卻展現(xiàn)出了對SDH缺陷型GIST良好的臨床治療效果。

據(jù)智通財(cái)經(jīng)APP了解，耐立克?在多個(gè)臨床前GIST模型中呈現(xiàn)了抗腫瘤活性，并得到臨床數(shù)據(jù)的初步驗(yàn)證。值得一提的是，該品種還在SDH缺陷型GIST患者中呈現(xiàn)出令人振奮的抗腫瘤活性。隨著今年的ASCO年會上，奧雷巴替尼治療GIST患者的臨床數(shù)據(jù)首次公布，市場也看到了SDH缺陷型GIST治療的新希望。

根據(jù)亞盛醫(yī)藥披露的最新臨床數(shù)據(jù)，一項(xiàng)在中國進(jìn)行的Ib/II期研究最新數(shù)據(jù)顯示，耐立克?在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率(CBR)高達(dá)93.8%

這一出色的臨床結(jié)果以及此次產(chǎn)品獲CDE納入突破性治療品種用于治療SDH缺陷型GIST患者，對于亞盛醫(yī)藥后續(xù)開發(fā)耐立克?意義重大。這意味著，若耐立克?對SDH缺陷型GIST治療有效，其將填補(bǔ)一項(xiàng)疾病的臨床用藥空白，也將借此拓展適用范圍至實(shí)體瘤領(lǐng)域，有望成為耐立克?今后一個(gè)新的銷售增長點(diǎn)。

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